Fotó: Shutterstock

Embereken is elkezdik tesztelni a magyar fejlesztésű izomgörcs-csökkentő gyógyszert

Jövő év elején kezdődhet a klinikai tesztje annak a magyar fejlesztésű gyógyszernek, amely többek között a stroke-on átesett, fájdalmas izomgörcsökkel küzdő emberek kezelésében hozhat nagy változást néhány éven belül.

A gyógyszert az Eötvös Loránd Tudományegyetem (ELTE) Motor Farmakológia Kutatócsoportja fejlesztette ki Málnási-Csizmadia András vezetésével. A nemzetközi viszonylatban is jelentősnek számító magyar eredményekről a Cell című élettudományi szaklap csütörtöki száma közölt cikket – tájékoztatta a kutatócsoport az MTI-t.

A szaklapban megjelent cikkben részletes beszámoló olvasható a Málnási-Csizmadia András és kollégái által kifejlesztett, MPH-220 jelű gyógyszerjelölt preklinikai (emberi kipróbálás előtti) vizsgálatairól.

A közlemény szerint a világelsőnek számító eredmények lényege, hogy a magyar fejlesztésű gyógyszerjelölt hatékonyan csökkenti az idegrendszeri sérülések (például stroke) utáni görcsös izomösszehúzódásokat, méghozzá úgy, hogy közben nem okoz mellékhatásokat.

A beszámoló szerint a klinikai vizsgálatok jövőre kezdődnek, amelyeknek az első, a hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát Magyarországon végzik. A vizsgálatot a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal is finanszírozza. Jelenleg a vizsgálat előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején kapják meg az első adagokat a vizsgálatba önkéntesen jelentkező egészséges alanyok.

A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel 40 százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása. Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot körülbelül 60 millió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az 500 milliárd dollárt – írják.

Az erre az állapotra jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek hatékonysága alacsony, valamint jelentős neurológiai, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak. Az MPH-220 közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat, a preklinikai vizsgálatok eredményei szerint minden esetben kifejti hatását, és nem váltja ki a fenti kedvezőtlen mellékhatásokat.

A beszámoló szerint a szívizomzatban jelen lévő miozinra vannak már komoly gyógyszerjelöltek, de a vázizmokban lévő miozint még senkinek nem sikerült megcéloznia ilyen módon.

A közleményben felidézik, hogy a rendkívül célzottan ható szer, az MPH-220 hatásmechanizmusát azok a vizsgálatok tárták fel, amelyeket a magyar kutatócsoport végzett el elsőként a világon: a párizsi Curie Intézettel együttműködve meghatározták a vázizmok összehúzódását végző miozin atomi szerkezetét.

„Jelentős tudományos kihívásnak számított, hogy egy olyan hatóanyagot fejlesszünk ki, ami hatékonyan oldja a görcsöket a vázizomban úgy, hogy a szívizom működését nem befolyásolja. A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért meg kellett találni köztük azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak az egyikre hat. Mi fedeztük fel, hogy van egy nagyon apró, megcélozható különbség a miozin szívében, a hatalmas fehérjemolekulának mindössze egyetlen építőkockájában, egyetlen aminosavban” – idézi a közlemény a kutatócsoport tudományos igazgatóját Gyimesi Mátét.

A vázizmokban a hatóanyag be tud ékelődni a miozin legfontosabb, az összehúzódást lehetővé tévő részletébe, viszont a szívizom miozinba nem. A beékelődés miatt a vázizmaink összehúzódása nem tud megtörténni, az izomrostok így ellazult állapotban maradnak, és az izomgörcs ellazul.

Az MPH-220 hatása az állatkísérletekben nagyon látványos, ez a kutatócsoport által a szakfolyóiratban közzétett videókon is egyértelműen látható. A szer hatására a kísérleti patkányok mozgása igen jelentősen javult, mert megszűntek az izomgörcseik.

Mint írják, a kísérleti eredmények szerint az MPH-220 felszívódása a szájon át történő kezelés után rendkívül hatékony, az izomgörcsökre kifejtett hatása 24 órán keresztül megmarad. Egy ilyen tulajdonságú gyógyszer később lehetővé tenné a betegek kíméletes és hatékony kezelését.

A magyar kutatócsoport azt is kimutatta, hogy a hatóanyag nem befolyásolja a sejtek működését szabályozó útvonalakat és nem mutagén, azaz nem károsítja a genetikai állományt. Ennek alapján remélhető, hogy a kezelés biztonságosan kivitelezhető lesz emberekben is.

Az állatkísérletekhez egy mesterséges intelligencián alapuló tesztrendszert fejlesztett ki a projekt informatikai támogatását nyújtó Printnet Kft., amelyben az állatok mozgását 3D-ben, szubmilliméteres pontossággal követhették. A mélytanulási algoritmusok alkalmazása megerősítette, hogy az állatokban idegrendszeri sérülés hatására kialakuló izomspaszticitást az MPH-220 kezelés az egészséges szintre javítja – olvasható a kutatás eredményeiről készült beszámolóban.

Borítókép: illusztráció

Dosszié

Hozzászólások

batman
Mégis visszatér Jokerként Jared Leto
sikerült / 24 perce
Súlyosan veszélyeztetett békaporontyok születését ünnepli a Chilei Nemzeti Állatkert
A kutatók igyekeztek a békák természetes élőhelyét idéző lakhelyet kialakítani az állatok számára.
Gyász
„Csillag lett Ő, mert szívből szeretett. S mi úgy szerettük, ahogy csak lehetett. Elment tőlünk, mint a lenyugvó Nap, De a szívünkben él, s örökre ott marad.” Fájó szívvel emlékezünk DR. GÓDI KATALIN halálának 2. évfordulójára. Szerető Családja
„Elmentem, mert mennem kellett. Maradtam volna, de nem lehetett. Őrizzetek szívetekben, és örökké veletek leszek.” DARADICS GÁBOR halálának 4. évfordulójára emlékezünk. Édesapja és családja
Szomorúan értesítjük mindazokat, akik ismerték, hogy édesapánk DEBRECZENI KÁROLY október 10-én, hosszú szenvedés után, 76 éves korában elhunyt. Hamvainak elhelyezéséről később gondoskodunk. Gyermekei, unokái és a testvére
Mindazokkal tudatjuk, akik ismerték és szerették, hogy drága édesanyám, nagymamánk és dédimamám, DR. SCHROTH BÉLÁNÉ életének 89. évében örökre itt hagyott bennünket. Temetése 2020. október 29-én, 14.30 órakor lesz a pécsi köztemető oldalterméből. A gyászoló család
Fájdalommal tudatjuk, hogy TURGER BÉLÁNÉ szentlászlói lakos, 80 éves korában elhunyt. Temetése 2020. október 26-án a 10.15 órakor kezdődő gyászmisét követően a szentlászlói temetőben lesz. A gyászoló család
Mély fájdalommal tudatjuk, hogy DR. GŐBÖLÖS SÁNDORNÉ Tabi Mária 80 éves korában elhunyt. Temetése 2020. október 24-én, 12 órakor lesz a pécsi köztemető díszterméből. A gyászoló család
Mély fájdalommal tudatjuk, hogy DR. PEJTSIK BÉLA volt területi szülész-nőgyógyász főorvos 2020. október 11-én életének 97. évében elhunyt. Utolsó útjára november 2-án 12 órakor a pécsi köztemető díszterméből kísérjük. Tisztelettel kérjük a részvétnyilvánítás mellőzését. A gyászoló család
Mély fájdalommal tudatjuk, hogy GULYÁS JÁNOSNÉ Gyuró Mária kisharsányi lakos 81 éves korában elhunyt. Temetése 2020. október 26-án 14 órakor lesz a kisharsányi temetőben. A gyászoló család
,,Elcsitul a szív, mely értünk dobogott, pihen a kéz, mely értünk dolgozott. Mi utána maradt, csak gyász és fájdalom." Mély fájdalommal tudatjuk, hogy szeretett édesanyám, anyósom, nagymamánk, dedim GÁL JENŐNÉ Balázs Judit 84 éves korában elhunyt. Temetése 2020. október 27-én 14 órakor lesz a pécsi köztemető urnacsarnokából. A gyászoló család
"Jézus mondja: Én vagyok a feltámadás és az élet, aki hisz énbennem, ha meghal is él." János 11:25 Fájó szívvel, de az Úr akaratában megnyugodva tudatjuk, hogy szeretett édesanyánk, nagymamánk és dédnagymamánk SCHAUERMANN MENYHÉRTNÉ szeretteiért dobogó szíve és a családért tevékeny keze október 6-án, 97 éves korában az Úrban örökre megpihent. Drága Halottunktól 2020. október 28-án 13.30 órakor a pécsi köztemető nagy dísztermében búcsúzunk. Schauermann család és rokonsága
„Akik egymásnak voltunk, azok vagyunk mindörökre." Szent Ágoston Édesanyám RADICS FERENCNÉ Schmidt Ilona (Helén) türelemmel viselt betegsége nehéz évei után végleg megpihent. Temetése 2020. október 29-én a 13.30 órakor kezdődő gyászmisét követően 14 órakor lesz a pécsi köztemető kápolnájából. Gyászolja lánya: Ágnes
Fájó szívvel tudatjuk, hogy szeretett édesanyánk, nagymamánk, dedim BORSA JÁNOSNÉ Galló Jolán 92 éves korában, hosszan tartó betegség után elhunyt. Temetése 2020. október 28-án 13.30 órakor lesz a pécsszabolcsi temetőben. A gyászoló család
Mély fájdalommal tudatjuk, hogy DR. DOMÁNY GYÖRGYNÉ Moldoványi Magdolna életének 96. évében hosszan tartó betegség után elhunyt. A temetése szűk családi körben történt. A gyászoló család
Mély fájdalommal tudatjuk, hogy KAPRONCZAI LAJOS volt Uránbányász dolgozó 91 éves korában elhunyt. Búcsúztatása 2020. október 29-én, 13 órakor lesz a pécsi köztemető dísztermében. A gyászoló család
"A jó harcot megharcoltam, a pályát végigfutottam, a hitet megtartottam." (Pál Apostol) Megrendült szívvel tudatom, hogy vitéz VADÁSZ ISTVÁN a Vitézi Rend Nemzetvédelmi Tagozatának tagja, a PTE ÁOK fotólabor vezetője életének 81. évében visszaadta lelkét Teremtőjének. Búcsúztatása 2020. október 26-án 11 órakor lesz a Belvárosi templomban, ahol a gyászmisét követően az urnáját is elhelyezzük. Tisztelettel kérem, hogy részvétüket csak egy szál virággal fejezzék ki. Gyászolják: felesége, rokonai és barátai